I fallet Skelleftesjukan, en sällsynt och svår genetisk sjukdom, ser vi ett moment 22 som försvårar tillgängliggörandet av behandling för patienter. När nya terapier godkändes 2018 och 2020 var det en stor framgång. Men med de nya terapierna försämrades möjligheten att använda tidigare välfungerande behandlingar på licens, trots att effekten bedömts god av både läkare och patient.
Priserna för de nya behandlingarna varierar mellan en och fyra miljoner kronor per patient och år. Det tidigare använda fullt fungerade preparatet kostar ca 15 000 kr per patient och år. För Norrbotten och Västerbotten är det en svår ekvation. Trots fler behandlingsalternativ har verktygslådan krympt. Patienter ställs mot varandra. Systemet för hur läkemedel blir tillgängliga måste ändras.
EU:s incitament som främjar forskning och innovation om sällsynta och svåra sjukdomar leder till framsteg. Samtidigt stänger det möjligheten att använda fungerande alternativ som saknar Europeiskt godkännande. Det behöver ändras så att äldre, kostnadseffektiva preparat kan utgöra alternativ. Läkemedelsverket som i dag bara kan bevilja läkemedel på licens om det finns medicinska behov, som inte kan mötas av EMA-godkända behandlingar, måste få utökade möjligheter att ge licens och att ta hänsyn till ekonomi, då licensläkemedlet ger fullgod effekt.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket behöver i sina bedömningar även ta hänsyn andra patientgrupper och andra kostnader som hanteras med Regionernas begränsade resurser. Det kräver hälsoekonomiska bedömningar med helhetsgrepp kring hur offentliga resurser kan skapa bästa möjliga hälsa för att ge realistisk vägledning i hälso- och sjukvården. Läkemedelsföretagen behöver anpassa sina förväntningar utifrån flera faktorer inte minst regionernas betalningsförmåga. Regionerna slutligen behöver stabilare ekonomi och stöd av staten genom delfinansiering för nya avancerade terapier.
Vi vill att verktygslådan ska vara full. Oavsett vilken patient och vilket sjukdomstillstånd läkare behandlar. Det ger robust hälso- och sjukvård samtidigt som vi kan använda offentliga resurser på bästa sätt. Låt oss lära oss av vårt dilemma med Skelleftesjukan. Sverige förtjänar ett bättre system.